Trattamento del morbo di Parkinson con farmaci per il diabete

 

Condividi su PinterestFonte immagine: Sean Dreilinger / durak.org/sean

In medicina, i ricercatori spesso scoprono che un farmaco destinato a un uso è anche efficace in modi diversi e inaspettati.

In un recente studio, i ricercatori dell’University College di Londra (UCL) hanno scoperto che l’exenatide – un farmaco approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) dal 2005 per le persone con diabete di tipo 2 – ha il potenziale per modificare la malattia di Parkinson.

Lo studio, pubblicato nel Lancet e finanziato dalla Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research (MJFF), i ricercatori hanno testato l’exenatide nelle persone con Parkinson.

In un test che contrapponeva exenatide a un placebo, i ricercatori hanno scoperto che coloro che assumevano exenatide avevano una migliore funzione motoria dopo il trattamento.

Questo miglioramento è persistito dopo un follow-up di 12 settimane. Per coloro che avevano assunto un placebo, la funzione motoria ha mostrato un netto calo.

I risultati hanno implicazioni promettenti per le persone con malattia di Parkinson, una condizione degenerativa a lungo termine per la quale attualmente non esiste una cura.

Dalla saliva di lucertola al trattamento del Parkinson

Exenatide ha una storia interessante.

La dottoressa Dilan Athauda, ​​prima autrice dello studio dell’UCL, ha descritto il passato del farmaco in un’e-mail a Healthline. Athauda è un registrar specializzato in neurologia e ricercatore clinico presso il National Hospital for Neurology and Neurochirurgia.

“Exenatide è una versione sintetica di una proteina presente in natura – exendin-4 – che è stata originariamente scoperta dal Dr. John Eng all’inizio degli anni ‘1990 nella saliva del mostro di Gila, una lucertola velenosa originaria degli Stati Uniti sudoccidentali”, ha scritto .

Il team di Eng ha scoperto che l’exendin-4 era simile a un ormone umano, il peptide-1 simile al glucagone (GLP-1). La sostanza viene secreta nell’uomo dopo aver mangiato un pasto per stimolare la secrezione di insulina, che abbassa lo zucchero nel sangue.

Negli esseri umani, il GLP-1 si rompe rapidamente ei suoi effetti non durano a lungo. Ma gli studi hanno dimostrato che gli effetti dell’exendin-4 (la proteina del mostro di Gila) sono durati più a lungo negli esseri umani.

Ciò ha portato alla fine all’approvazione della FDA per la versione sintetica di questa proteina – exenatide – per chi soffre di diabete di tipo 2.

Durante le prove sulla sua strada per l’approvazione della FDA, i ricercatori hanno scoperto che l’exendin-4 aveva proprietà neuroprotettive. Questo potrebbe aiutare a salvare le cellule in degenerazione e proteggere i neuroni.

Sulla base di queste prove precliniche, il professor Tom Foltynie dell’UCL Institute of Neurology ha supervisionato un piccolo studio di exenatide in persone con Parkinson.

“Il team ha scoperto che i pazienti trattati con exenatide per un anno (in aggiunta ai loro farmaci abituali) avevano meno declino dei loro sintomi motori quando valutati senza il loro farmaco rispetto al gruppo di controllo (solo con i loro farmaci abituali) e questo vantaggio rispetto al controllo il gruppo era ancora presente un anno dopo aver interrotto le iniezioni di exenatide ”, ha scritto Athauda.

Sulla base di questi risultati, il team dell’UCL ha ampliato la propria ricerca e condotto uno studio più ampio, in doppio cieco, controllato con placebo.

Risultati promettenti

Athauda ha detto a Healthline che i pazienti trattati con exenatide hanno mostrato un tasso di declino ridotto rispetto a quelli che avevano assunto un placebo.

Ha avvertito, tuttavia, che i pazienti non hanno notato alcuna differenza nella loro qualità di vita.

Tuttavia, i risultati mostrano una promessa. I ricercatori dell’UCL vorrebbero espandere la loro ricerca per includere un gruppo più ampio di partecipanti in più centri.

Poiché la malattia di Parkinson progredisce lentamente, Athauda osserva che studi a più lungo termine potrebbero dare un’idea più chiara di come exenatide funziona con questi pazienti.

“Nel complesso, penso che i risultati supportino l’accumulo di dati secondo cui questo farmaco (e la classe di farmaci) dovrebbero essere oggetto di ulteriori indagini per valutare il loro potenziale come terapia futura per il morbo di Parkinson”, ha scritto.

Alcune precauzioni con il riutilizzo dei farmaci

“L’uso di exenatide come potenziale trattamento per il morbo di Parkinson è un esempio di riproposizione o riposizionamento di farmaci ed è un percorso importante per portare nuovi trattamenti ai pazienti in modo tempestivo ed economico, tuttavia è una scienza inesatta”, ha scritto Athauda.

Exenatide è stato approvato dalla FDA per il diabete per anni e ha un eccellente track record. Ma ha alcuni effetti collaterali negativi nelle persone con Parkinson. Questi sono principalmente problemi gastrointestinali come nausea e costipazione.

“Mentre siamo ottimisti sui risultati del nostro studio, ci sono ulteriori indagini da fare e ci vorranno alcuni anni prima che un nuovo trattamento possa essere approvato e pronto per l’uso”, ha detto Athauda in un comunicato.

I risultati dello studio UCL sono promettenti, ma la strada per l’approvazione clinica è lunga.

“L’utilizzo di terapie approvate per una condizione per curarne un’altra, o il riutilizzo di farmaci, offre nuove strade per accelerare lo sviluppo terapeutico del Parkinson”, ha affermato in un comunicato il Dr. Brian Fiske, vicepresidente senior dei programmi di ricerca presso MJFF. “I risultati degli studi di exenatide giustificano la continuazione dei test, ma i medici ei pazienti sono invitati a non aggiungere exenatide ai loro reggimenti fino a quando non si saprà di più sulla loro sicurezza e sul loro impatto sul Parkinson”.

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