Trattamenti primari per la sclerosi multipla progressiva

Descrizione

La sclerosi multipla primaria progressiva (PPMS) è una forma di SM. Comporta meno infiammazione, ma più danni ai nervi rispetto alla forma recidivante-remittente della SM (RRMS).

I trattamenti per la PPMS rientrano in due grandi categorie. Esistono farmaci che controllano il processo della malattia e trattamenti che aiutano a controllare i sintomi.

Il trattamento della PPMS tende ad essere più difficile del trattamento del tipo recidivante. C’è solo un farmaco specificamente approvato per il trattamento della PPMS. Gran parte del tuo piano di trattamento coinvolgerà la gestione dei sintomi e la riabilitazione.

Ecco uno sguardo più da vicino alle tue opzioni per il trattamento della forma progressiva della SM.

Farmaco per la PPMS

Solo un farmaco è attualmente approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento della PPMS. Ocrelizumab (Ocrevus) è un anticorpo monoclonale umanizzato (mAb). Mira a un tipo di globuli bianchi chiamati linfociti B CD20-positivi. Si ritiene che queste cellule del sangue causino l’infiammazione che danneggia i nervi nella SM. Ocrevus riduce l’attività di queste cellule, riducendo l’infiammazione e il danno ai nervi.

Dosaggio

Ocrevus è un’infusione endovenosa. Dopo la prima dose, un’altra dose viene somministrata due settimane dopo. Dopodiché, hai solo bisogno di un’infusione di Ocrevus ogni sei mesi.

Effetti collaterali

Gli effetti indesiderati comuni includono infezioni del tratto respiratorio, reazioni nel sito di infusione e infezioni della pelle.

Efficacia

I ricercatori hanno esaminato l’efficacia di Ocrevus per il PPMS in a sperimentazione clinica coinvolgendo 732 partecipanti con PPMS. Nello studio, il tempo all’insorgenza della progressione della disabilità è stato significativamente più lungo per i pazienti che hanno ricevuto Ocrevus rispetto a quelli che hanno ricevuto un placebo.

In che modo il PPMS è diverso dal RRMS?

approssimativamente 15 per cento delle persone con SM ha PPMS. Le persone con RRMS tendono ad avere periodi di riacutizzazioni e remissione. Quelli con PPMS sono sempre in una fase costante di deterioramento senza attacchi chiari o periodi di remissione.

Rispetto al RRMS, il PPMS comporta un’infiammazione molto inferiore e una perdita più lenta delle fibre nervose. Le persone con PPMS tendono anche ad avere meno lesioni cerebrali rispetto alle persone con RRMS.

Quindi, i farmaci che modificano la malattia attualmente disponibili non sono altrettanto efficaci nel rallentare il danno neurale che si verifica nella PPMS.

Le persone con PPMS tendono ad avere più problemi con la deambulazione e potrebbero anche aver bisogno di maggiore aiuto con le loro attività quotidiane.

Gestire i sintomi della PPMS

I sintomi comuni della SM che potresti riscontrare includono:

  • fatica
  • intorpidimento
  • debolezza
  • vertigini
  • decadimento cognitivo
  • spasticità
  • dolore
  • squilibrio
  • problemi urinari

Gran parte del tuo piano di trattamento generale consisterà nella gestione dei sintomi. Potresti aver bisogno di una varietà di farmaci, cambiamenti nello stile di vita e trattamenti complementari.

Farmaci

A seconda dei sintomi, un medico può prescrivere:

  • rilassanti muscolari
  • antidepressivi
  • farmaci per la disfunzione della vescica
  • farmaci per ridurre l’affaticamento, come il modafinil (Provigil)
  • farmaci dolorosi
  • aiuti per dormire per aiutare con l’insonnia
  • farmaci per aiutare a trattare la disfunzione erettile

Cambiamenti nello stile di vita

Questi cambiamenti nello stile di vita potrebbero rendere i tuoi sintomi più gestibili:

  • Segui una dieta sana ricca di vitamine, minerali e antiossidanti.
  • Esegui esercizi di rafforzamento per rafforzare i muscoli e aumentare l’energia.
  • Prova esercizi leggeri e programmi di stretching come il tai chi e lo yoga per aiutare con l’equilibrio, la flessibilità e la coordinazione.
  • Mantieni una corretta routine del sonno.
  • Gestisci lo stress con massaggi, meditazione o agopuntura.
  • Usa dispositivi di assistenza per migliorare la qualità della vita.

Reinserimento

L’obiettivo della riabilitazione è migliorare e mantenere la funzione e ridurre l’affaticamento. Ciò può includere:

  • Fisioterapia
  • terapia occupazionale
  • riabilitazione cognitiva
  • patologia del linguaggio parlato
  • riabilitazione professionale

Chiedi al tuo medico un rinvio a questi specialisti.

Terapie complementari e alternative (CAM)

Le terapie CAM sono considerate trattamenti non convenzionali. Molte persone incorporano qualche tipo di terapia CAM come parte della loro gestione della SM.

Esiste una ricerca molto limitata che valuta la sicurezza e l’efficacia della CAM nella SM. Secondo uno studio, le terapie CAM più promettenti per la SM includono:

  • una dieta a basso contenuto di grassi
  • integratori di acidi grassi omega-3
  • integratori di acido lipoico
  • integratori di vitamina D

Parlate con il vostro medico prima di aggiungere CAM al vostro piano di trattamento e assicuratevi di continuare ad aderire ai trattamenti prescritti.

Test clinici

Attualmente sono in corso diversi studi clinici su pazienti con PPMS. Gli studi clinici attraversano diverse fasi prima di ricevere l’approvazione della FDA.

La fase I si concentra sulla sicurezza del farmaco e coinvolge un piccolo gruppo di partecipanti. Durante la fase II, i ricercatori mirano a determinare l’efficacia del farmaco per determinate condizioni come la SM. La Fase III include tipicamente un gruppo più ampio di partecipanti. I ricercatori esaminano anche altre popolazioni, dosaggi e combinazioni di farmaci per saperne di più su quanto sia sicuro ed efficace il farmaco.

Acido lipoico

Due anni studio di fase II sta attualmente valutando l’acido lipoico antiossidante orale. I ricercatori stanno studiando se può preservare la mobilità e proteggere il cervello più del placebo inattivo nelle forme progressive di SM.

Questo studio si basa su un studio precedente di fase II in 51 persone con SM secondaria progressiva. I ricercatori hanno scoperto che l’acido lipoico era in grado di ridurre il tasso di perdita di tessuto cerebrale rispetto al placebo.

Biotina ad alto dosaggio

La biotina è un componente del complesso vitaminico B ed è coinvolto nella crescita cellulare e nel metabolismo dei grassi e degli amminoacidi.

An studio osservazionale sta reclutando pazienti con PPMS che assumono una dose elevata di biotina (300 milligrammi al giorno). I ricercatori vogliono vedere se è efficace e sicuro nel rallentare la progressione della disabilità nelle persone con PPMS. Negli studi osservazionali, i ricercatori monitorano i partecipanti senza intervenire nel processo.

Un altro studio di fase III sta valutando una formulazione di biotina ad alto dosaggio nota come MD1003 per vedere se è più efficace del placebo. I ricercatori vogliono sapere se può rallentare la disabilità dei pazienti con SM progressiva, specialmente quelli con problemi di deambulazione.

Masitinib (AB1010)

Masitinib è un farmaco immunomodulatore orale che è stato sviluppato come possibile trattamento per la PPMS.

Il trattamento ha già mostrato risultati promettenti in a prova di fase II. È attualmente sotto inchiesta in a studio di fase III nelle persone con SMPP o SM secondaria progressiva senza recidive (SPMS).

Ibudilast

L’ibudilast inibisce un enzima chiamato fosfodiesterasi. Esso ha stato mostrato per promuovere la riparazione della mielina e aiutare a proteggere le cellule nervose dai danni. Ibudilast ha ottenuto la designazione accelerata dalla FDA. Ciò potrebbe accelerare il suo sviluppo futuro come possibile trattamento per la SM progressiva.

I risultati di uno studio di fase II su 255 pazienti con SM progressiva sono stati pubblicati nel New England Journal of Medicine. Nello studio, ibudilast è stato associato a una progressione più lenta dell’atrofia cerebrale rispetto al placebo. Tuttavia, ha anche portato a tassi più elevati di effetti collaterali gastrointestinali, mal di testa e depressione.

Takeaway

Al momento non esiste una cura per la SM e solo un farmaco a lungo termine è approvato per rallentare la progressione nelle persone con PPMS. Poiché la PPMS non comporta un’infiammazione significativa, i farmaci immunosoppressori non sono generalmente raccomandati.

Diversi farmaci e trattamenti complementari possono aiutare a gestire la condizione. Parla con il tuo medico di farmaci da banco e su prescrizione per alleviare i sintomi.

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