Panel FDA: CGM buono come polpastrelli per il trattamento del diabete

La scorsa settimana, il 21 luglio, un gruppo di esperti scientifici della FDA ha tenuto una riunione di un giorno per valutare se l’ultima generazione di misuratori di glucosio continuo Dexcom sia sufficientemente sicura ed efficace da essere utilizzata per il dosaggio dell’insulina e per le decisioni relative al trattamento del diabete, senza la necessità che i pazienti lo facciano prima. eseguire un test del glucosio dal polpastrello per convalidare i risultati. Siamo stati entusiasti di vedere la giuria vota 8-2 a sostegno di questa “affermazione non aggiuntiva, “concordando sul fatto che i vantaggi dell’utilizzo di un Dexcom G5 per le decisioni sul trattamento superano i rischi. Questo è un primo passo per ottenere la piena approvazione dell’agenzia FDA che consente a Dexcom di modificare l’etichetta del prodotto per affermare che i dati CGM sono buoni quanto i risultati della glicemia da dito prendere decisioni terapeutiche.  

Ciò ha alcune implicazioni molto grandi per i PWD (persone con diabete), specialmente quando si tratta di espandere l’accesso alla tecnologia CGM!

Il corrispondente di lunga data del tipo 1 e di ‘Mine Dan Fleshler ha partecipato a questa importante udienza per conto nostro, e oggi riferisce sui procedimenti e sulle conseguenze. Il nostro team valuta anche le conclusioni di questa riunione del panel e cosa succede dopo.

 

A Patient POV on FDA Proceedings, di Dan Fleshler

Sospetto che sia raro trovare perfetti sconosciuti che si abbracciano dopo aver visto il atti di una giuria il cui nome stesso mi fa venir voglia di sonnecchiare: “Clinical Chemistry and Clinical Toxicology Devices Panel of the Medical Devices Advisory Committee” della FDA. 

Ma questo è quello che è successo nella sala da ballo di un hotel a Gaithersburg, MD, dopo che il gruppo di 10 persone di medici e scienziati ha votato a favore della richiesta di Dexcom per una nuova etichetta per il suo CGM G5.

(Va bene, solo uno sconosciuto mi ha abbracciato, ma più di pochi PWD, ricercatori, medici, avvocati e membri dello staff di Dexcom stavano sbattendo pugni e stringendo la mano.)

Se il personale della FDA accetta il consiglio del panel, Dexcom e gli operatori sanitari saranno finalmente autorizzati a dire ai PWD che è OK fare ciò che molti di noi stanno facendo comunque: utilizzare i dati del CGM per prendere decisioni terapeutiche – come il dosaggio dell’insulina – senza prima facendo test dal polpastrello. Il CGM di Dexcom sarà classificato come un “sostituto” dei misuratori di glucosio nel sangue, piuttosto che un dispositivo “aggiuntivo” o complementare.

Perchè importa

Un cambio di etichetta consentirà a Dexcom di istruire i PWD su quando e quando non utilizzare i dati CGM per prendere decisioni terapeutiche. In questo momento, alla società è vietato farlo dalla FDA. Troppi di noi si affidano a tentativi ed errori per capire quando e quanta insulina dosare e come prendere decisioni sulla dieta e sull’esercizio fisico.

Se il personale della FDA approva la richiesta di Dexcom, sarà anche un’arma importante nella battaglia della comunità D per convincere i Centers for Medicaid e Medicare Services (CMS) che Medicare dovrebbe coprire i CGM. Questo perché l’attuale etichetta della FDA è stata la motivo principale – o scusa perché CMS non considera questi dispositivi come necessità mediche che garantiscono la copertura come apparecchiature mediche durevoli.

Più in generale, l’approvazione della FDA garantirà che un numero crescente di PWD, inclusi i tipi 2, che necessitano di CGM, probabilmente inizierà ad acquisirli e utilizzarli. Per prima cosa, come ha notato la diaTribe Foundation in una lettera potente alla FDA (firmata da quasi 10,000 persone!), “per molti considerando la tecnologia, la necessità di punture di conferma rappresenta un ostacolo al tentativo”.

Il “Cavallo è uscito dal fienile”

L’incontro non è stato una passeggiata nel parco per Dexcom. Nel corridoio di un hotel durante una pausa mattutina, ho sentito alcune preoccupazioni espresse da persone esperte che facevano il tifo per l’azienda.

Dopo che il team di Dexcom ha presentato ricerca ampia dimostrando l’accuratezza, la sicurezza e l’efficacia del loro CGM, alcuni relatori sono rimasti scettici. Erano appesi al significato degli “studi di simulazione” condotti dall’azienda. Questi sono stati fatti dopo che la FDA ha concordato con Dexcom che non erano necessari ampi studi clinici sull’uomo.

Invece, con l’approvazione della FDA, Dexcom ha pagato studi che utilizzavano modelli di computer per creare molte migliaia di scenari simulati, in cui i pazienti virtuali prendevano decisioni sul dosaggio dell’insulina. Hanno anche fatto uno studio su persone reali per testare l’efficacia delle nuove istruzioni proposte sull’uso del CGM. I risultati hanno mostrato che i CGM sono stati confrontati favorevolmente con i misuratori di glicemia, ma alcuni panelisti si sono ancora lamentati della mancanza di “dati di vita reale” e volevano più studi clinici per dimostrare in modo definitivo la sicurezza dell’uso dei CGM per il dosaggio di insulina in un’ampia popolazione. 

Il membro del panel David Cooke, che è alla Johns Hopkins e ha esperienza in endocrinologia pediatrica e ha votato contro questa affermazione sul dosaggio di Decom, ha chiesto “Quanto dovrebbe essere grande una sperimentazione clinica? Non puoi testare il tasso di ipoglicemia? ” Il suo collega nel pannello, Marc Rendell, uno specialista del diabete presso la Creighton University (che alla fine ha votato “sì”), ha detto: “Gravi tassi di fallimento possono essere evocati in piccoli studi clinici” e ha spiegato perché erano fattibili e consigliabili.  

La maggior parte dei partecipanti ha affermato di aver compreso tali preoccupazioni, ma in ultima analisi, hanno ritenuto che i vantaggi di un’etichetta non aggiuntiva superassero i rischi. Il dottor George Grunberger, un endo del Michigan e immediato passato presidente dell’American Association of Clinical Endocrinologists (AACE), ha esortato l’agenzia di regolamentazione a mettersi al passo con le realtà di come i PWD utilizzano i sistemi CGM già nel mondo reale.

“Posso sedermi qui e discutere e proporre molti modi diversi per fare più studi … ma come endocrinologo praticante, il cavallo è stato fuori dalla stalla per anni”, ha detto. “Quindi discutiamo i progetti di prova ottimali, che soddisferebbero gli scienziati, o seguiamo il flusso?”

La collega di tipo 1 Anna McCollister-Slipp, un rappresentante dei pazienti senza diritto di voto nel pannello, ha descritto l’impatto che cambia la vita del CGM sulla sua gestione del diabete. Mentre desiderava anche più dati, ha sottolineato che se fosse stato lanciato uno studio clinico con controlli randomizzati, “nessuno si sarebbe offerto volontario” se avesse dovuto rinunciare al proprio CGM. Ottimo punto!

Una marea di sostegno

Alla fine, anche con due voti di dissenso nella giuria, più di 35 oratori all ‘”audizione pubblica aperta” hanno presentato un argomento convincente a favore di questo cambiamento di etichettatura. Quello che è successo a Gaithersburg è stato degno di nota non solo per il voto, ma anche perché, come ha osservato l’avvocato D-Kelly Close, “è stato assolutamente senza precedenti che così tanti sostenitori, medici e ricercatori si siano riuniti” per una riunione del comitato consultivo della FDA di questo tipo .

Tra questi c’erano sostenitori appassionati e grandi battitori nel mondo del diabete – dal chief mission officer della JDRF Aaron Kowalski al chief medical officer dell’ADA Dr.Robert Ratner a rinomati ricercatori e clinici tra cui il dottor Lori Laffel di Joslin e il dottor Yale di Yale. Bill Tamborlane. Altri includevano Christina Roth, fondatrice del College Diabetes Network, e la dottoressa Sarah Kimball e il decenne T10D Sam Mazlish, moglie e figlio di Bryan Mazlish che lavora per Bigfoot Biomedical, che sta sviluppando un sistema di pancreas artificiale; oltre alle giovani medaglie Joslin 1 anni Lynn Wickwire e Yours Truly (sì, io!), e troppi altri per spiegarlo qui.

Più di pochi PWD hanno condiviso le loro esperienze personali, affermando di fidarsi della precisione di G4 e G5 rispetto ai misuratori di glicemia. Ci sono state molte presentazioni commoventi da parte di persone di tutte le età che hanno comunicato che i CGM avevano salvato le loro vite, migliorato notevolmente il controllo della glicemia e ridotto il carico stressante e doloroso delle continue punture dal dito. 

Tra le altre cose, ho detto al pannello che ho preso circa l’80% delle mie decisioni terapeutiche basandomi esclusivamente sul mio Dexcom e che “il mio CGM non è aggiuntivo; è una necessità medica. ” Questo perché ho l’inconsapevolezza dell’ipoglicemia e mi affido agli allarmi del mio CGM per farmi sapere quando sono pericolosamente basso. Tuttavia, secondo le attuali linee guida della FDA, se sto camminando o guidando e suona l’allarme glicemico basso, dovrei trovare un posto dove lavarmi le mani ed eseguire un test con il polpastrello prima di mettere in bocca una compressa di glucosio. Questo “rasenta l’irrazionale”.

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Abbastanza buono, eh?

Puoi guardare i video delle presentazioni qui (Parte 1) e qui (Parte 2).

La FDA è stata anche inondata da centinaia di lettere a sostegno di Dexcom, inclusa la petizione di diaTribe e un’altra del Diabetes Patient Advocacy Coalition (DPAC). Ovviamente è difficile sapere se la giuria avrebbe votato allo stesso modo senza tutti questi sforzi, ma la nostra comunità non ha rischiato e dovremmo essere orgogliosi di noi stessi.

Tuttavia, il lavoro della nostra D-Community non è finito.

Cosa c’è di nuovo?

Ora, questo problema verrà esaminato dalla FDA completa, anche se non esiste una tempistica su quando ciò potrebbe accadere. Sebbene l’agenzia di regolamentazione non sia obbligata a seguire la guida del comitato consultivo, spesso lo fa.

La mattina dopo il voto del panel, Dexcom ha tenuto una teleconferenza con gli investitori per parlare di ciò che accadrà dopo.

Si noti che la società CGM della California ha effettivamente iniziato a discutere questa affermazione non aggiuntiva con la FDA nel 2014 e alla fine dell’anno scorso ha presentato un supplemento normativo alla sua tecnologia G5 richiedendo specificamente questa designazione non aggiuntiva. È ancora TBD se gli studi clinici in corso, compresi quelli indipendenti Sostituisci studio glicemico condotto dallo scambio T1D – avrà un impatto sui tempi della decisione finale della FDA.

È interessante notare che il CEO di Dexcom Kevin Sayer ha preso una pagina dal #WeAreNotWaiting iniziativa nella nostra comunità tecnologica sul diabete, sottolineando che la società prevede di iniziare immediatamente a incontrare i funzionari CMS per discutere di una copertura estesa, anche prima di una decisione completa dell’agenzia. Continueranno anche a finalizzare il linguaggio dell’etichetta proposto e elaborare le istruzioni per gli utenti di CGM su come prendere decisioni sul trattamento, nonché eventuali studi post-marketing che potrebbero essere richiesti.

“Restiamo impegnati ad espandere l’accesso CGM alla popolazione Medicare”, ha detto Sayer.

Anche se la FDA prendesse una decisione definitiva entro la fine di quest’anno, potrebbe volerci del tempo per coinvolgere i funzionari CMS nella modifica della politica di copertura CGM a livello nazionale. Dexcom riconosce che potrebbe essere il 2018 prima di vederlo accadere in tutto il paese e, sebbene sia più lungo di quanto vorremmo idealmente vedere, è comprensibile che questi cambiamenti richiedano tempo.

A parte un cambiamento ufficiale della politica CMS, il meglio che possiamo fare per influenzare il cambiamento è sostenere gli sforzi di advocacy – da la legislazione che richiede la copertura Medicare CGM al ricorsi personali e sistema legale che sta lentamente spingendo più copertura a favore della nostra D-Community.

Nel frattempo, Dexcom sta anche guardando oltre la semplice copertura Medicare a un quadro più ampio.

“Medicare è solo la punta dell’iceberg”, ha detto il vicepresidente della strategia Steve Pacelli alla chiamata degli investitori. “Il CGM sta diventando lo standard di cura e ci siamo già allontanati dai polpastrelli. Mentre ci spostiamo verso il G6 con una calibrazione al giorno, questo cresce ancora di più. Questo è enorme per aprire il mercato”.

Il nostro diabete

Ovviamente, dobbiamo anche pensare alle conseguenze indesiderate che * potrebbero * derivare da questa etichetta non aggiuntiva per CGM. È possibile che il governo e gli assicuratori privati ​​vedano questa etichetta “sostitutiva” come un segno che possono iniziare a ridurre le strisce reattive di copertura, il che significa che potremmo perdere la copertura per l’uso tradizionale del glucometro se ci capita di avere un CGM. Questo è uno scenario molto spaventoso e qualcosa che non è stato menzionato molto durante la riunione del pannello della FDA. Ma è una vera paura che condividiamo con gli altri nella DOC, compresi i compagni di tipo 1 Alleato e Tom che ne hanno scritto.

Esortiamo la FDA a tenerlo a mente, anche se il rimborso non è un obiettivo particolare del loro processo decisionale. Non tutti si sentono a proprio agio nel dosaggio del CGM, perché la precisione potrebbe non essere la stessa per tutti. Quindi non vorremmo che l’approvazione della FDA appaia come un messaggio che i misuratori del polpastrello non sono più necessari su tutta la linea. 

Nel frattempo, questo è un grande passo avanti e una mossa positiva per molti, molti pazienti e, naturalmente, una vittoria per accelerare l’approvazione dei nuovi sistemi di pancreas artificiale in futuro. Siamo entusiasti di continuare a osservare da vicino questi sviluppi.

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